第三百七十二章 命在旦夕

    次日。

    赵胜和晋东刚刚到中心，就被朱雍叫到了办公室。

    进到办公室，坐到沙发上，朱雍先是给两人泡了茶，这才对赵胜和晋东说道：“赵主任，晋教授，不知道以咱们目前在神经再生方面的技术，对渐冻症这方面的治疗效果怎么样呢？”

    “渐冻症？”

    赵胜闻言有些诧异，晋东也同样是有些疑惑的样子。

    渐冻症，又叫做“肌萎缩侧索硬化症”、“运动神经元病”。与恶性肿瘤、艾滋病、白血病以及类风湿共列为“世界五大绝症”。

    肌萎缩性侧索硬化（ALS）是一种罕见的渐进的神经退行性疾病，其特征是运动神经元的进行性丧失，上下运动神经元均可受累，其中，上运动神经元受损，会影响大脑中的神经；而下运动神经元受损，会影响来自脊髓或脑干的神经。

    ALS的发病通常是很难察觉的，随着时间的推移，症状会逐渐加重。早期以局部症状为主，包括肌肉抽搐（如手臂、腿、肩膀或舌头）、肌肉僵硬、肌肉痉挛等。随着疾病的发展，可能会影响全身，出现吞咽困难、言语困难、呼吸困难等表现。尤其是呼吸肌功能障碍，可能会危及患者的生命。部分患者还会有不同程度的非运动表现，包括认知和行为改变等。

    几年前风靡全球的“冰桶挑战”，这个活动就是为了呼吁人们关注渐冻症，关爱“渐冻人”所发出的挑战活动。

    在我国，渐冻症患者大约有20万左右，这个数字还在逐年递增，令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。

    “是的，赵主任，晋教授，想必你们也知道，中北的副总裁柳石，就是患有渐冻症。”

    朱雍继续说道。

    “我知道，柳石为了治疗自己，将自己的全部资金都投入到研究治疗渐冻症上面了。”

    赵胜点点头。

    “是的，我们都知道，柳石主要投资的研究院，研究治疗渐冻症的方向，是根据Aβ和tau蛋白的毒性理论。”

    “但是昨天我收到消息，研究院针对这两个靶点的治疗方法失败了。”

    “如果找不到新的治疗切入点的话，那么柳石的生命就会进入倒计时。”

    朱雍缓缓说道。

    “这事，我知道，之前柳石投资的研究院，研发出来一种针对Aβ的单克隆抗体leqembi，但是这种抗体，在实际使用的过程中，免疫浸润引起了很严重的脑水肿副作用，所以停用了。”

    “其实我一直都认为，清除异常沉积蛋白只是治标不治本，因为Aβ和tau蛋白的编码基因其实全脑都有表达，但是丘脑却不受累，所以这个毒性蛋白理论无法解释这个非常重要的疾病特征，Aβ和taught蛋白的沉积很可能只是疾病的结果而不是原因。”

    晋东很认真且专业的说道。

    “不仅如此，针对另外一种渐冻症的发病假说，α-突触核蛋白的毒性理论，研究出来的α-突触核蛋白的单克隆抗体，临床实验也是全部宣告失败了。”

    赵胜接着说道。

    他和晋东正在研究神经再生的技术，对于渐冻症的各种前沿研究和进展，肯定是很了解的。

    “这不奇怪，α-突触核蛋白在所有神经元都高表达，为什么α-突触核蛋白的沉积仅局限于儿茶酚胺能神经元？为何A53T转基因小鼠只能模拟路易小体病理，缺乏多巴胺能神经元的变性和运动障碍？”

    “所以失败了也是很正常的，这种毒性理论，也是值得商榷的。”

    晋东点点头说道。

    “这么说，现存的有人提出来的，针对渐冻症的发病原因进行解释的理论，基本上都是失败的，针对这些发病原因研发的各种治疗手段，在临床上都是失败的。”

    听了赵胜和晋东这么一说，朱雍有些唏嘘的说道。

    “赵主任，晋教授，我听说干细胞治疗是渐冻症潜力最大的治疗方法，那么以我们现在的技术，能够有效的治疗渐冻症么？”

    顿了顿，朱雍又有些好奇的对赵胜和晋东问道。

    “用间充质干细胞治疗肌萎缩侧索硬化，确实是很有潜力的，因为间充质干细胞可分泌促进运动神经元存活的因子，并保护它们免受进一步的损伤，促进内源性神经元生长、神经发生，提供神经元的治疗性保护，这可能会延长现有运动神经元的寿命，并减缓退化过程。最终有助于减缓肌萎缩侧索硬化的进展，并在更长的时间内保持运动功能。”

    “此外，干细胞具有促进组织修复和再生的潜力。它们可以分泌各种生长因子和细胞因子，如转化生长因子-1（TGF-1）、血管内皮生长因子（VEGF）等，刺激周围的细胞和组织启动修复过程，有助于修复受损的运动神经元网络，改善受影响区域的整体健康状况。”

    晋东想了想，很认真的说道。

    在干细胞治疗技术方面，他是国内最顶级的专家，可以说走在了最前面。

    “也就是说，可以试试？”

    朱雍听到晋东这么一说，顿时眼前一亮。

    “可是我看很多的文献，都说现在渐冻症的病因都还没有阐明么？”

    顿了顿，朱雍又有些疑虑的说道。

    这原因都没搞清楚，怎么有效的治疗呢？

    “很多疾病都是先找到治疗方法的，寻找病因，只是找到治疗方法的一种途径。”

    赵胜听到朱雍这话，于是说道。

    “发病这种事情，是很复杂的，就算是我们司空见惯的某种疾病，也许在药店诊所买药就可以治好，但是发病机制也不一定是全部都阐明的。”

    顿了顿，赵胜又说道。

    “也是，咱们只要能治好就行，管它是什么原因导致的呢。”

    听到赵胜这话，朱雍恍然大悟。

    他是走入了一个常规的思维误区，认为一定要将疾病的发病原因找出来，弄清楚，然后才能有效的治疗。

    其实在医药研究领域，很多时候，都是误打误撞的先有对某种疾病的治疗结果的。

    (本章完)


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